In ihren Eröffnungsreden gingen die Redner auf den vierten nationalen Plan ein, der sich mit seltenen Krankheiten in Frankreich befasst und dessen territorialer und europäischer Ansatz verstärkt wird. Das Thema der seltenen Krankheiten ist somit Vorreiter beim Aufbau der Europäischen Gesundheitsunion. Alle Redner forderten einen europäischen Plan für seltene Krankheiten, in dessen Mittelpunkt die Patienten und ihre Familien stehen sollten. Heute unterstützen mehr als 22 Mitgliedsstaaten diese Initiative.

Krankheiten werden als selten bezeichnet, wenn sie einen von 2 000 Menschen betreffen, was in Europa etwa 30 Millionen Menschen entspricht. Insgesamt gibt es 7 000 seltene Krankheiten, und 30 % der Patienten haben keine Diagnose. Das Ziel ist eine Behandlung für alle Patienten.

Es wurden europäische Referenznetzwerke eingerichtet, die eine europaweite Zusammenarbeit zwischen Kompetenzzentren im Dienste des Patienten ermöglichen. Diese Zusammenarbeit könnte jedoch nach Ansicht der Redner noch ambitionierter sein. Zwei Probleme bestehen heute noch, nämlich die Schwierigkeiten, alle vom Patienten eingebrachten Daten zu sammeln, und das Problem der Patientenverlegung. Was auf dem Spiel steht, ist die Interoperabilität der Gesundheitssysteme der Krankenversicherungen in Europa. Es wurde eine Reihe von Initiativen erwähnt, wie der Europäische Raum für Gesundheitsdaten, der ab März 2025 schrittweise in Kraft treten wird. Viele Redner betonten die Bedeutung der künstlichen Intelligenz für eine schnellere Diagnose und Behandlung seltener Krankheiten. Schließlich wurde vielfach der Mehrwert von Patientenorganisationen bei der Definition seltener Krankheiten und der Strukturierung der öffentlichen Politik im Bereich seltener Krankheiten hervorgehoben.